Gaucher là bệnh lý di truyền hiếm gặp có nguyên nhân do cơ thể không sản xuất đủ một loại protein gọi là enzym (men) glucocerebrosidase.
Ngày 19/8/2014, Cơ quan Quản lý thuốc và thực phẩm Mỹ (FDA) đã
có thông cáo báo chí về việc cơ quan này đã thông qua thuốc cerdelga
(eliglustat) để điều trị lâu dài ở người lớn bị bệnh Gaucher.
Gaucher là bệnh lý di truyền hiếm gặp có nguyên nhân do cơ thể không sản xuất đủ một loại protein gọi là enzym (men) glucocerebrosidase. Thiếu hụt enzym này khiến chất béo hình thành quá nhiều bên trong tụy, gan, phổi, xương, đôi khi cả trong não... khiến các cơ quan này hoạt động không chuẩn xác.
Cerdelga được sản xuất dưới dạng
viên nang gelatin cứng chứa eliglustat được dùng bằng đường uống, điều
trị cho bệnh nhân có bệnh Gaucher loại 1 (đây là loại phổ biến nhất
khiến gan và tụy sưng to xương đau và dễ gãy...). Thuốc làm chậm sản
xuất của các thành phần chất béo bằng cách ức chế quá trình chuyển hóa
hình thành chúng.
Tác dụng phụ thường thấy nhất trong các thử nghiệm lâm sàng khi dùng cerdelga là mệt mỏi, nhức đầu, buồn nôn, tiêu chảy, đau lưng, đau tứ chi và đau vùng bụng trên.
Gaucher là bệnh lý di truyền hiếm gặp có nguyên nhân do cơ thể không sản xuất đủ một loại protein gọi là enzym (men) glucocerebrosidase. Thiếu hụt enzym này khiến chất béo hình thành quá nhiều bên trong tụy, gan, phổi, xương, đôi khi cả trong não... khiến các cơ quan này hoạt động không chuẩn xác.
Tác dụng phụ thường thấy nhất trong các thử nghiệm lâm sàng khi dùng cerdelga là mệt mỏi, nhức đầu, buồn nôn, tiêu chảy, đau lưng, đau tứ chi và đau vùng bụng trên.
Theo Kim Thủy - Sức khỏe và Đời sống
Không có nhận xét nào:
Đăng nhận xét